7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·解码兔年丨曾应枫：“恭喜发财”，广府有何独特新春年俗？******
中新社广州1月24日电 题：“恭喜发财”，广府有何独特新春年俗？
——专访广东省文化学会副会长曾应枫
中新社记者 程景伟
作为中华民族的传统节日，春节是承载着中华文明的标志性文化符号，在中国人心中有着不可逾越的地位。由于地域、文化的不同，中国各地春节习俗也有差异。
在中国南方，以广州及珠江三角洲一带为主的广府人过年民俗文化丰富多彩，具有鲜明特色，甚至传至港澳及海外。广府人如何过春节？年夜饭必吃哪些菜？迎春花市“行花街”、拜年爱说“恭喜发财”，又有何种意涵？岭南民俗专家、广东省文化学会副会长曾应枫近日接受中新社“东西问”专访，分享广府年俗及其蕴含的美好愿望、文化特色。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：作为广东三大族群之一，广府人过年有何独特之处？
曾应枫：从古代岭南到如今沿海开放的广府人，过年习俗自成一派，丰富而多彩，传统又新鲜，备年货、团年饭、行花街、迎财神、赏花灯等，历经千百年，形成一套以“除旧迎新”为主题的程序，成为约定俗成的仪式。比如，人们见面一句“恭喜发财”的拜年问候，就显示广府年俗与中国北方地区的差异。
2019年2月，市民在广州西湖花市上与“财神”合影留念。陈骥旻 摄根据广府年俗活动的集中情况以及人们着手准备“过年”的普遍时间，春节一般从腊月廿三或廿四“谢灶”(送灶君老爷上天)开始，到正月十五元宵结束为止。也就是说，从“谢灶”那天起，就进入年关，这是过年的序幕。之后，要大扫除、购置年货和准备年宵食品、年夜饭等。俗谚“年廿三，洗衣衫；年廿四，扫屋子；年廿七，执归一；年廿八，洗邋遢；年廿九，脏物都搬走；年卅晚，团年饭后去卖懒”，基本把广府人忙碌的年关讲得比较清楚了。
值得一说的是，以往，除夕之夜，广州西关及珠江三角洲地区有“卖懒”风俗，就是各家各户的小孩提一小灯笼，拿一红鸡蛋和一个茨菇，三五成群在街头巷尾边走边唱：“卖懒，卖懒，卖到年卅晚，人懒我不懒。”“卖懒”寓意新的一年更勤奋，可惜如今这种风俗在广州等城市已逐渐消失。
广州一新春民俗文化活动上，市民爬上“金山”摘水果。高16米的“金山”上堆砌着苹果(代代平安)、柚子(越碌越有)、甘蔗(掂过碌蔗)等具有吉祥寓意的水果，吸引游客“爬金山”讨好兆头。陈骥旻 摄中新社记者：在中国，民以食为天，春节美食通常在一年中最丰盛。广府人春节美食有哪些特色，蕴藏了何种美好愿望？
曾应枫：广府人传统年货包括鱿鱼、发菜、冬菇、虾米、粉丝等。年前还要开油锅，炸油角、炸煎堆、炸蛋散、包油角等食物，一般是全家动手，丰衣足食。蒸糕也是广府人过年的必备，除了蒸年糕，还有蒸萝卜糕、马蹄糕、九层糕等，既好吃又讲“意头”，象征“步步高”。
民众在广州一茶楼饮茶、吃点心。陈楚红 摄团年饭也叫年夜饭，这是广府人过年的重头戏，是一家人一年当中最为讲究和隆重的一餐饭。广州有“无鸡不成宴”的说法，广府人喜欢白切鸡，也称“白斩鸡”，还有鸭、鹅等三鸟，食材要求新鲜。烧肉肯定少不了，好吃且有“好意头”，寓意“红皮赤壮”，人丁兴旺。当然也要有鱼，寓意“年年有余”，团年饭的鱼要求新鲜，一般多是清蒸。此外，还有好多传统美食佳肴，如芋头扣肉、发菜焖猪利、生菜以及老火靓汤。
广州市民排队买烧腊准备年夜饭。视觉中国 供图中新社记者：今年春节，广州多地重启2023年传统迎春花市，广府人为何如此热衷“行花街”？
曾应枫：广州素有“花城”美称，市民春节“行花街”历史由来已久。西汉陆贾所著的《南越行纪》记载，当时的妇女“以彩丝穿花心，以为首饰”。明代，广州花市已是著名广东“四市”之一。明末清初学者屈大均在《广东新语》中亦有相关记载。广州真正成规模的迎春花市形成于19世纪60年代初。民国初期，广州拆城墙开马路，花市空间扩展。“年三十晚行花街”逐渐成了广州市民的习俗。新中国成立后，“行花街”民俗有增无减，发展规模越大。
2019年2月2日，广州西湖花市开市，吸引市民前来游玩。陈骥旻 摄在广州，“行花街”的高潮是在团年饭后。大人和孩子喜欢金桔，又好看又好吃，寓意“大吉大利”；年轻人喜欢大朱砂桔和吊钟花，寓意“财源滚滚，大展鸿图”；未婚男子则钟意买桃花，扛着它在花市转几个圈，寓意“行桃花运”；主妇和老人多喜欢买菊花、剑兰、水仙、鸡冠花等时花。
2019年2月，市民在广州天河花市选购迎春花卉。陈骥旻 摄2021年，广州“春节(行花街)”列入中国国务院公布的第五批国家级非物质文化遗产代表性项目名录。即使受新冠疫情影响，广州2020年、2021年、2022年没有举办正式的大型迎春花市，但很多市民还是会上街购买年花。今年春节，包括具有标志性意义的西湖路迎春花市等多地花市复办。
中新社记者：广东是中国经济第一大省。广东人拜年喜欢讲“恭喜发财”，这跟广东经济状况有关吗？
曾应枫：“恭喜发财”是广府人拜年最多的用语。有研究显示，“恭喜发财”源自清末时期的广州十三行。据民间说法，在清代，广州十三行的一些中国人每逢过年时都会到行商商馆里去拜年，一进门便不停地说“恭喜发财”。此后，“恭喜发财”广为流传，成为一句常用的新年祝福语。
广州被称为千年商都，也是海上丝绸之路的重要起点，商业氛围浓厚，一直是富庶繁华之地。实际上，一句“恭喜发财”表明了人们的新年愿望——希望收入有提高、经济上有盼头，迎来好生活。
2022年2月，游客在春节假期期间来到广州白云山上观赏广州城区风景。陈骥旻 摄在包括广府地区的广东各地，春节期间，长辈会向来拜年的晚辈派“利是”，“利是”即红包，表达对晚辈的祝福。节后返岗后，很多未婚人士还会“逗利是”，遇到已婚同事便道“恭喜发财”，紧接着俏皮地添多一句“利是逗来”。至于金额多少并不在乎，金额10元(人民币，下同)、20元的利是，大家都乐意接受，派利是的人也没有压力。这一点非常好，没有攀比的风气。
岭南年俗——利是封。陈楚红 摄中新社记者：广东是著名侨乡，祖籍广州、佛山、江门等地的华侨华人众多，广府人遍布世界各地。据您观察，广府年俗年味在海外的传播和传承怎么样？
曾应枫：广府年俗随着广府人的迁移而传承至港澳及海外，春节作为阖家团圆之日，对传统年俗的延续也是与港澳同胞、海外侨胞联系纽带的延续。比如，“行花街”民俗除了影响到珠江三角洲一带城镇，香港、澳门等地亦有花市，并辐射至东南亚等地的华侨聚居区。
广府年俗起到了增进家族亲情、提升文化认同感和加强中华民族凝聚力的重要作用。一直以来，海外的广府人也过中国年、吃年夜饭，尤其是岁数较大的华侨更是重视春节。每年春节，本人在海外的亲戚都会寄回拜年贺卡，虽然贺卡通常是圣诞卡，但写的内容却是中国春节的问候和祝福。年年如此，从未忘记。
广州猎德幼狮班的学员在猎德李氏宗祠练习舞狮基本功。陈楚红 摄在海外，广府华侨华人社团是广府年俗传播、传承和发展的重要桥梁。每年春节，广府华侨华人社团组织在唐人街等场所开展舞龙舞狮、派利是、花车巡游、中式美食品尝等活动，非常热闹。我们要进一步依靠海外华人社团的力量，支持其举办各种新春活动，并吸引年轻人参与。
中新社记者：广府年俗是否折射出了岭南文化的特点？广府年俗传承发展路在何方？
曾应枫：广府年俗作为中华民族春节习俗的重要组成部分，在节日起源、节日时间、节日文化心理等方面体现了与中国传统文化一脉相承的特征。同时，广府年俗更是岭南文化的集中体现，它在祭祀、饮食、交往等各方面呈现出了浓郁的岭南风情。无论是年夜饭、“行花街”，还是拜年语“恭喜发财”、派发“利是”，均体现了重商务实、重彩头、包容性较强等广府文化特征。
广东佛山民众在快子路选购挥春。陈楚红 摄随着社会发展和时代变迁，广府年俗也在变化。当然，一些习俗也无可避免地面临消失的局面，比如前面提到的“卖懒”；现在，除夕夜难以听到鞭炮声。广府年俗如何延续并发扬光大，值得思考。我认为，应顺应时代进步，在传承中不断发展创新，融入现代元素，赋予新的生命力。比如，通过社交平台抢红包、拜年，就是科技进步下的春节新现象。
2019年2月，广州越秀公园迎春花灯璀璨绽放，缤纷炫目的各式花灯吸引市民前来观光游玩。陈骥旻 摄值得一提，在广府地区，除夕夜交子时燃放“开门炮”是重要年俗之一。旧时，春节燃放鞭炮有着“吉祥迎新”“驱瘟驱邪”的意义，这一民间传统延续数千年。如今除夕燃放“开门炮”，迎新送瘟神，更有提振人心的意义。(完)
受访者简介：
曾应枫，广州文学艺术创作研究院一级作家，历任三届广州市民间文艺家协会主席，广东省民间文艺家协会副主席，现任广东省文化学会副会长，广东省非物质文化遗产保护工作专家委员会委员，广州市人民政府文史研究馆馆员。创作出版小说、散文、儿童文学、影视文学、报告文学、民间文学等三百多万字，多次获得省市各类文学奖项。代表作有《广州故事》《省港人家》《俗话广州》《广州民间艺术大扫描》《广州牙雕史话》《纤云弄巧摆七夕——广州乞巧节》《龙舟竞渡——端午赛龙舟》《织金彩瓷——广彩工艺》《舞动南方——南派醒狮》《广州民间艺术大会堂》《传承与守望——广府文化“非遗研究与实践》等。
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